is-Slovakkja-Banská Bystrica: Prodotti mediċinali għall-passaġġ alimentari tan-nifs u tal-metaboliżmu

Liek Brineura 150 mg infúzny roztok (SUKL 4681C) obsahuje liečivo cerliponázu alfa, ktorá patrí do skupiny liekov známych ako substitučné enzýmové terapie.
Brineura (cerliponáza alfa) je prvá schválená liečba pre akúkoľvek formu Battenovej choroby a je indikovaná tak, že spomaľuje postup ochorenia u symptomatických pediatrických pacientov vo veku 3 rokov a starších s neskorým infantilným neuronálnym ceroidným lipofuscinózou typu 2 (CLN2), tiež známe ako deficiencia tripeptidyl peptidázy 1 (TPP1). Choroba CLN2 je mimoriadne zriedkavá a rýchlo sa rozvíjajúca porucha mozgu, ktorá postihuje približne 20 detí narodených v Spojených štátoch ročne, to je menej ako 1 výskyt choroby na milión Američanov.
Brineura je prvá enzýmová substitučná liečba, ktorá sa podáva priamo do tekutiny v mozgu, ktorá lieči základnú príčinu ochorenia CLN2 tým, že pomáha nahradiť chýbajúci enzým TPP1 u postihnutých detí.
Používa sa na liečbu pacientov s ochorením neuronálna ceroidná lipofuscinóza typu 2 (CLN2), známym aj ako deficit Tripeptidylpeptidázy 1 (TPP1). CLN2 ochorenie je zriedkavá genetická porucha, ktorá postihuje deti.
Ľudia s ochorením CLN2 nemajú enzým nazývaný TPP1 alebo ho majú príliš málo, čo spôsobuje hromadenie látok nazývaných lyzozómové akumulačné látky. U ľudí s ochorením CLN2 sa tieto látky hromadia v niektorých častiach tela, najmä v mozgu.
Tento liek nahrádza chýbajúci enzým nazývaný TPPA, a tým minimalizuje hromadenie lyzozómových akumulačných látok. Tento liek účinkuje tak, že spomaľuje postup ochorenia.
Odporúčaná dávka je 300 mg cerliponázy alfa, ktorá sa podáva jedenkrát za 2 týždne intracerebroventrikulárnou infúziou, čo znamená, že sa podáva do mozgovomiechového moku infúziou cez chirurgicky implantovaný zásobník a katéter.

33610000 - 33610000