Slovakiet-Banská Bystrica: Lægemidler til fordøjelsesorganer og stofskifte

Brineura 150 mg infusionsvæske, opløsning (SUKL 4681C), indeholder det aktive stof alpha cerliponaise, som tilhører en gruppe lægemidler, der kaldes substitutionsenzymterapier.
Brineura (cerliponase alpha) er den første godkendte behandling af enhver form for Batten sygdom og angives at forsinke sygdomsvejen hos symptomatiske pædiatriske patienter i alderen 3 år og derover med sent spædbørn til neuronal ceroidal lipofuscinose type 2 (CLN2), også kendt som mangel tripeptidyl peptidase 1 (TPP1). CLN2 er en særlig sjælden og hurtigt voksende hjernelidelse, der rammer omkring 20 børn født i USA om året, hvilket er mindre end 1 tilfælde pr. million amerikanere.
Brineura er den første enzymsubstitutionsbehandling, der gives direkte til væsken i hjernen, der behandler den grundlæggende årsag til CLN2 ved at hjælpe med at erstatte det manglende TPP1-enzym hos berørte børn.
Det anvendes til behandling af patienter med neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2), også kendt som Tripeptidylpeptidase 1-underskud (TPP1). CLN2-sygdom er en sjælden genetisk lidelse, der rammer børn.
Personer med CLN2 har ikke eller har for lidt et enzym kaldet TPP1, hvilket forårsager ophobning af stoffer, der kaldes lysosomale akkumuleringsmidler. Hos personer med CLN2 akkumuleres disse stoffer i visse dele af kroppen, især i hjernen.
Dette lægemiddel erstatter det manglende enzym kaldet TPPA og minimerer således akkumuleringen af lysosomale akkumuleringer. Dette lægemiddel virker ved at bremse sygdommens forløb.
Den anbefalede dosis er 300 mg alpha cerliponaase, som gives én gang hver 2. uge ved intracerebroventrikulær infusion, hvilket betyder, at den gives til hjernemus ved infusion gennem en kirurgisk implanteret patron og kateter.

33610000 - 33610000